De la transgenèse animale à la biothérapie chez l'homme.
Académie des Sciences - Rapport Science et Technologie n°14.
Éditions TECHNIQUE & DOCUMENTATION
© 2003 - 200 p - 40 euros - broché - ISBN 2 7430 0599 8
En cinquante ans, nos connaissances sur la biologie du vivant ont explosé, pour aboutir à la compréhension des mécanismes fondamentaux qui gouvernent le développement des organismes, depuis la mouche jusqu'à l'homme. La séquence quasi complète de plus de trois milliards de bases qui représentent notre génome a été déterminée, et la structure des gènes ainsi que les mécanismes qui contrôlent leur expression ont été élucidés. Nous connaissons le génome de nombreux agents infectieux majeurs - virus, bactéries - et nous avons identifié plusieurs centaines d'anomalies génétiques associées a des maladies.
Les études menées sur la souris génétiquement modifiée ont ouvert des horizons extraordinaires pour la compréhension des maladies humaines. Ces découvertes permettent l'élaboration de nouvelles stratégies préventives, diagnostiques et thérapeutiques. Parmi ces stratégies, les biothérapies ou médecine dite "régénérative" occupent une place importante. Cet ouvrage s'attache à décrire ces perspectives.
Les connaissances sur les anomalies génétiques liées aux maladies amènent à considérer les possibilités de corriger de telles mutations par la thérapie génique ou cellulaire. Dans cette voie difficile, une démarche scientifique absolument rigoureuse est nécessaire. De même, les récent démonstrations de la capacité de différenciation de cellules souches renforcent l'intérêt d'approfondir leur étude chez l'homme.
La naissance de la brebis Dolly a provoqué une vaste discussion sur le clonage animal et ses éventuelles projections vers l'homme. Ce rapport insiste sur l'interdiction universelle du clonage humain à visée reproductive qui doit absolument être instaurée. Il souligne toutefois l'intérêt qu'il y a à progresser dans la voie du transfert de noyaux somatiques dans des ovocytes humains à des fins thérapeutiques, afin de surmonter la difficulté du rejet immunitaire. Les aspects légaux des manipulations de cellules souches sont décrits, avec une ouverture sur les diverses approches sociopolitiques, les débats et les dispositifs réglementaires dans différents pays.
La transplantation d'organes fait partie du quotidien mais l'utilisation d'organes ou de cellules prélevés sur des animaux, comme ressources potentielles pour la xénotransplantation chez l'homme, peut pallier les limites actuelles de la transplantation d'origine humaine. Cette piste est explorée.
Enfin, les protéines médicaments prennent une place importante ans l'arsenal thérapeutique récent. Ces médicaments sont aujourd'hui fabriques par recours à des organismes génétiquement modifiés - bactéries, levures ou cellules animales cultivées dans un milieu confiné.
Des recommandations sont présentées, pour une meilleure connaissance des enjeux et risques réels liés à ces avancées. Il est évident que la médecine régénérative est un processus coûteux qui ne pourra être appliqué, dans un premier temps, qu'un nombre restreint de sujets. Néanmoins, chaque approche médicale novatrice deviendra e à peu plus routinière, plus fiable et susceptible d'applications au bénéfice de tous.
